罕病黏多醣症 移植臍帶血治癒

（中央社記者陳清芳台北7日電）生技公司今天發表第1型黏多醣重症幼兒成功移植臍帶血案例，即將滿2歲的女童「嫩嫩」在成功植入臍帶血幹細胞後，邁向治癒之路。

「嫩嫩」是在訊聯臍帶血庫存捐互利資料庫中，找到人類組織抗原10個位點100%吻合的他人臍帶血，今年6月在台大醫院進行臍帶血幹細胞移植手術，術後完全沒有排斥現象，至今白血球及酵素數據穩步回升。

今天「嫩嫩」提前歡慶重生後的2歲生日，她的主治醫師台大小兒血液腫瘤科周獻堂表示，「嫩嫩」是全國第一個藉由移植臍帶血幹細胞而成功治癒的第1型黏多醣重症案例，也證明把握2歲前黃金關鍵期，這種治療是可行方式。

黏多醣症是單基因隱性遺傳疾病，可分為7型，依國外研究推估台灣黏多醣症發生率約5萬分之1，馬偕醫院先驅篩檢計畫推估約為1萬8000分之1。患者先天缺乏分解黏多醣的酵素，使得黏多醣堆於氣管、心臟、大腦、骨骼、關節、角膜和皮膚等器官組織產生病變，絕大多數活不過15歲，迄今第4型及第6型可用酵素療法。1031007

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