給付AADC億元罕藥引議 健保署：3年後再評估效益
（中央社記者陳婕翎台北2日電）罕病AADC治療藥一劑新台幣1億元納健保，外界有質疑效益聲浪，健保署說，藥品共擬會議同意以暫時性支付納入健保支付項目，3年後評估療效，並重新檢討支付價與給付條件。
罕病「芳香族L-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症」過去無藥可治，台大醫院基因醫學部醫師胡務亮團隊自2007年開始研發AADC缺乏症基因治療藥物，後技轉給美國藥廠，衛生福利部中央健康保險署近期宣布自12月起將這項新藥納入給付，但納入一劑1億元新藥，卻引發外界質疑不符合社會公平性。
健保署長陳亮妤今天上午出席癌症治療數位治理觀摩會接受媒體聯訪，被問到新藥給付爭議，她說，藥物納入健保給付有一套公正透明的審查程序。AADC新藥於去年2月由廠商提出申請，期間進行3次專家諮詢會議，8月正式通過共擬會，所有會議紀錄均公開，可供外界查詢及公評。
根據會議紀錄顯示，這款藥品屬基因治療，治療24個月後，可達到運動里程碑分別為完全頭部控制50%、獨立坐著38.9%及支持下站立11.1%。依臨床試驗結果，2至6歲治療者相較於6至12歲治療者，有較高比例可以達到獨坐能力，建議優先給付2至6歲AADC重型病人。
健保署重申，AADC新藥支付價高昂，由健保署與廠商討論分期支付及藥品給付協議，共擬會同意以暫時性支付納入健保支付項目，3年後執行療效評估，並重新檢討支付價與給付條件。
AADC嬰兒剛出生時也許看不出異狀，等到3、4個月大就會開始出現包括嚴重發展遲緩、動眼危象、低張力及四肢運動異常、自律神經失調、睡眠問題、情緒障礙等症狀，兒童時期就可能因併發症死亡，往往來不及長大。
台北市立聯合醫院中興院區整合醫學照護科主治醫師姜冠宇近日也在臉書聲援，贊成AADC新藥納入健保。姜冠宇指出，這是讓有缺陷的孩子能有一段時間正常製造血清素、多巴胺，讓功能產生進步，爭取有品質的生命年限，衡量治療有沒有價值，都是從「功能」著手。（編輯：張雅淨）1141202
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