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億元罕藥納健保 台大院長:應肯定台灣製藥實力

2025/12/2 17:10
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(中央社記者沈佩瑤台北2日電)台大醫院團隊研發罕病AADC基因治療藥物,健保12月起納入給付,但每劑1億元引發質疑。台大醫院院長余忠仁今天表示,這款藥物象徵台灣製藥實力進步,也代表已走向歐美等市場。

罕見疾病「芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症」過去無藥可治,台大醫院基因醫學部醫師胡務亮團隊自2007年開始研發AADC缺乏症基因治療藥物,後技轉給美國藥廠,衛生福利部中央健康保險署近期宣布自12月起將這項新藥納入給付,

健保署預估生效後第1年使用人數13人,藥費約新台幣13億元,之後第2年至第5年每年新增5人,藥費5億元。

但健保給付納入一劑1億元新藥治療AADC,引發外界質疑是否符合社會公平性。

余忠仁今天出席台大兒童醫院受贈重症加護型新生兒保溫箱儀式,對於媒體詢問怎麼看待1億元天價藥,他說,的想法是每條生命都很重要,尤其少子女化下,這款藥物可以反轉未來,讓孩子有機會好好長大,科學進步可以改變命運,應該要支持。

「用於給付AADC基因治療的新藥新科技預算,在健保總額中是另外框出,沒有壓縮預算疑慮。」余忠仁指出,提出憂心的醫師,多為西醫醫師,中醫師、牙醫沒有意見,事實上新藥沒有在西醫總額中。

健保總額是匡列預算金額,健保會每年9月例行舉行下個年度總額協商會議,討論醫院、西醫基層、牙醫門診、中醫門診等4部門的健保總額及其他預算,新藥及醫材預算則是另外編列。

余忠仁強調,這款藥物象徵台灣製藥實力進步,因為基因治療不是傳統化學、抗體藥品,不僅所需研發時間長,標準也很嚴格,在台灣製藥界相當少見,也代表台灣製藥已走向美國、歐盟等市場。

他說,台大兒童醫院致力處理這類困難治療的兒童個案,盼讓他們有機會持續存活,正常就學,並在日後回饋社會。這項給付是否合理,人他坦言需回歸倫理、哲學議題討論,病童若沒有這項治療,活不過3歲,所以重點在於「需思考健康平權,要到什麼程度」。

健保署曾說明,AADC新藥支付價高昂,由健保署與廠商討論分期支付及藥品給付協議,共擬會同意以暫時性支付納入健保支付項目,3年後執行療效評估,並重新檢討支付價與給付條件。(編輯:管中維)1141202

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