罕病SMA藥物取消年齡限制擴大給付 有望5月前上路
2023/1/19 13:15（1/19 14:16 更新）
（中央社記者陳婕翎台北19日電）衛福部健保署與藥廠協商，擴大罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）藥物給付，擬取消治療年齡限制，適用對象有望增至5成，雙方對合理價格有初步共識，若2月共擬會通過，有望5月前上路。
健保自民國109年7月1日起給付治療SMA的藥品，經專家諮詢會議評估其療效用於「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7歲」族群較具治療效果，僅有1成患者適用，近日媒體報導，非適用對象的SMA罕病女童赴中國求生，家屬盼健保給付擴大。
脊髓性肌肉萎縮症小百科
- 因脊髓的前角細胞（運動神經元）退化，造成肌肉萎縮、無力，屬於體染色體隱性遺傳疾病。肌肉萎縮為對稱性、下肢較上肢嚴重及身體近端較遠端易受影響。依發病之年齡及疾病之嚴重度可分為3型：
- l.嚴重型脊髓性肌肉萎縮症（Werdning-Hoffmann Disease）、在子宮內或出生後1個月內出現症狀，病患四肢及軀幹嚴重無力，且呈現像青蛙一樣之姿勢，嚴重肌張力減退、頸部控制、吞嚥及呼吸困難、哭聲無力，但臉部表情運動正常，肌腱反射消失
- 2.中間型脊髓性肌肉萎縮症（Intermediate type）、症狀經常出現在出生後6個月至1年間，病患下肢呈對稱性無力，且肢體近端較嚴重，患者無法自行站立及走路，有時會舌頭抖動及手部顫抖，臉部表情運動正常，肌腱反射消失或減弱
- 3.輕度型脊髓性肌肉萎縮症 （Kudgelberg-Wellander Disease）、症狀從出生次年後皆可能發生。病患以輕度、對稱肢體近端肌肉無力為表徵，下肢及上肢較易受到侵犯，在跑步、跳躍及上下樓梯時會有輕度不便，肌腱反射減弱
- 發生機率、脊髓肌肉萎縮症中，以嚴重型最常見，大約是2萬名嬰兒中有1名。從遺傳學觀點來看，若父母皆為帶原者，出生子女，每人得到此病的機率皆為1/4
資料來源：中華民國肌萎縮症病友協會
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健保署16日下午與百健、羅氏、諾華3家藥廠協商。健保署醫審及藥材組副組長張惠萍今天接受媒體聯訪時表示，經藥廠與總公司確認，其中百健、羅氏昨晚回覆同意健保署提出的降價方案，雙方達成初步共識，也將持續與諾華協商討論。
張惠萍說，將儘速把2家藥廠同意方案提至2月下旬、也就是過年後首場共擬會議，若共擬會代表同意，給付新制有望最快5月1日前上路，擴大給付條件。由於保密協議，不便透露新制對財務衝擊，以免間接公開藥價，合理價格有初步共識，也感謝藥廠的SMA藥物降價幅度。
據健保署提出方案推估，SMA藥品可擴增給付範圍至「3歲內確診發病，若大於等於7歲，則需運動評估大於15」，意味健保給付不再限制治療年齡，受益對象可望從現行1成升至5成，若以國內SMA患者總數400多人推估，受惠人數可從41人增至200多人。
張惠萍說明，百健藥品定期施打針劑，無最小年齡限制，本來就有健保給付；羅氏藥物是每天使用口服藥劑，屬新納入健保用藥，未來給付範圍原則與百健相同，但適應症有年齡限制，需2個月以上幼兒才能用藥，有望從「有藥可用」變成「有藥可選」，適用對象細節將在專家會議討論。（編輯：張芷瑄）1120119
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