罕病女童赴中國續命 家屬盼藥物擴大給付健保署與廠商協商
2023/1/16 13:51（1/16 20:18 更新）
（中央社記者陳婕翎台北16日電）媒體報導脊髓性肌肉萎縮症（SMA）罕病女童赴中國求生，家屬盼健保給付。衛福部中央健康保險署今天再與廠商協商，以合理具醫療效益方案納入健保給付，為病患爭取更多權益。
健保署長李伯璋接受媒體聯訪時表示，健保關心罕見疾病每名病友的醫療權益，避免罕見疾病病友使用高額醫療費用受醫療費用總額排擠，自94年起編列罕見疾病藥費專款，照顧既有罕病病友用藥費用及其成長，用於罕藥給付範圍擴增以及收載新的罕藥。
李伯璋強調，「錢得用在刀口上」，新藥及新療法在符合成本效益前提下，將可儘快納編，也盼廠商能夠在價格上有協調的空間，主動提出協議新方案，與廠商再行協議。
李伯璋表示，另一方面也會再召集專家會議，在符合科學的基礎上，檢討擴增給付範圍的可能性，今天再與廠商協商，以合理具醫療效益方案納入健保給付。健保總額費用固定，健保資源運用必須考量病人、醫界以及藥界等多面向的需求。
健保自109年7月1日起給付治療SMA的藥品，經專家諮詢會議評估其療效用於「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7歲」族群較具治療效果。
脊髓性肌肉萎縮症小百科
- 因脊髓的前角細胞（運動神經元）退化，造成肌肉萎縮、無力，屬於體染色體隱性遺傳疾病。肌肉萎縮為對稱性、下肢較上肢嚴重及身體近端較遠端易受影響。依發病之年齡及疾病之嚴重度可分為3型：
- l.嚴重型脊髓性肌肉萎縮症（Werdning-Hoffmann Disease）、在子宮內或出生後1個月內出現症狀，病患四肢及軀幹嚴重無力，且呈現像青蛙一樣之姿勢，嚴重肌張力減退、頸部控制、吞嚥及呼吸困難、哭聲無力，但臉部表情運動正常，肌腱反射消失
- 2.中間型脊髓性肌肉萎縮症（Intermediate type）、症狀經常出現在出生後6個月至1年間，病患下肢呈對稱性無力，且肢體近端較嚴重，患者無法自行站立及走路，有時會舌頭抖動及手部顫抖，臉部表情運動正常，肌腱反射消失或減弱
- 3.輕度型脊髓性肌肉萎縮症 （Kudgelberg-Wellander Disease）、症狀從出生次年後皆可能發生。病患以輕度、對稱肢體近端肌肉無力為表徵，下肢及上肢較易受到侵犯，在跑步、跳躍及上下樓梯時會有輕度不便，肌腱反射減弱
- 發生機率、脊髓肌肉萎縮症中，以嚴重型最常見，大約是2萬名嬰兒中有1名。從遺傳學觀點來看，若父母皆為帶原者，出生子女，每人得到此病的機率皆為1/4
資料來源：中華民國肌萎縮症病友協會
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根據健保署統計，截至111年6月30日止，使用人數41人、申報藥費約新台幣6.67億元，每名病人平均每人年健保給付藥費為872萬元，最高為1470萬元，最低735萬元。若廠商願意降價，健保署願意努力與議價來擴增給付範圍。
另外，109年持有重大傷病卡的罕病病友為1萬1771人，至110年為1萬2241人，111年至11月底止則為1萬2842人，109年至111年罕病專款預算，分別為71.66億元、76.01億元及87.75億元，健保署在病友人數不斷增加下持續向健保會爭取增加預算，照護罕病病患。（編輯：管中維）1120116
▲社團法人台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔在臉書發文指出，患有脊髓性肌肉萎縮症（SMA）罕病的女童赴中國求生。
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