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罕病SMA基因治療藥一劑4900萬 擬8月起納健保

2023/6/24 13:40(6/24 14:10 更新)
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健保署24日表示,罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療藥預計8月起納入健保給付。(中央社檔案照片)
健保署24日表示,罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療藥預計8月起納入健保給付。(中央社檔案照片)
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(中央社記者沈佩瑤台北24日電)罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者會不斷退化,甚至無法自主呼吸而死亡。健保署說,SMA基因治療藥預計自8月起納入健保給付,一劑要價4900萬,預估一年有8名6個月以下病童受惠。

健保署副署長蔡淑鈴今天告訴中央社記者,SMA

脊髓性肌肉萎縮症小百科

  • 因脊髓的前角細胞(運動神經元)退化,造成肌肉萎縮、無力,屬於體染色體隱性遺傳疾病。肌肉萎縮為對稱性、下肢較上肢嚴重及身體近端較遠端易受影響。依發病之年齡及疾病之嚴重度可分為3型:
  • l.嚴重型脊髓性肌肉萎縮症(Werdning-Hoffmann Disease)、在子宮內或出生後1個月內出現症狀,病患四肢及軀幹嚴重無力,且呈現像青蛙一樣之姿勢,嚴重肌張力減退、頸部控制、吞嚥及呼吸困難、哭聲無力,但臉部表情運動正常,肌腱反射消失
  • 2.中間型脊髓性肌肉萎縮症(Intermediate type)、症狀經常出現在出生後6個月至1年間,病患下肢呈對稱性無力,且肢體近端較嚴重,患者無法自行站立及走路,有時會舌頭抖動及手部顫抖,臉部表情運動正常,肌腱反射消失或減弱
  • 3.輕度型脊髓性肌肉萎縮症 (Kudgelberg-Wellander Disease)、症狀從出生次年後皆可能發生。病患以輕度、對稱肢體近端肌肉無力為表徵,下肢及上肢較易受到侵犯,在跑步、跳躍及上下樓梯時會有輕度不便,肌腱反射減弱
  • 發生機率、脊髓肌肉萎縮症中,以嚴重型最常見,大約是2萬名嬰兒中有1名。從遺傳學觀點來看,若父母皆為帶原者,出生子女,每人得到此病的機率皆為1/4

資料來源:中華民國肌萎縮症病友協會

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基因治療用藥擬自8月起納入健保給付,經共擬會議價後,一劑新台幣4900萬元,這是健保在罕病用藥部分首次把基因治療藥品納入給付。

目前這款SMA基因治療用藥通過的適應症為「6個月以下發病,且帶有基因突變」,預估一年有8名病童受惠。蔡淑鈴表示,其實仿單上的年齡更寬,但因價格昂貴,先從最有效的6個月以下小朋友開始給付,同時搜集真實世界資料,確認是否如仿單所述終生有效。

她進一步說明,這款用藥問世至今,才追蹤8年左右,「終生是很久的」,現在還無法確定是否真的終生有效,所以先給付這一段,並持續搜集台灣資料,另外也會參考國際使用經驗,未來視財源慢慢放寬。

針對治療SMA藥品,另外1款脊椎注射用藥及1款口服用藥。蔡淑鈴說,這2款都屬於終生使用,均已納入健保給付,並擴增給付範圍至「3歲內確診發病,若大於等於7歲,則須運動評估大於15」,若以國內SMA患者總數400多人推估,希望3款藥物加起來可讓一半的病人、約200人受益。

脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是先天基因缺陷或突變導致脊髓前角運動神經元退化,隨著時間嚴重持續肌肉萎縮、無力,導致病患行走或進食困難,甚至無法呼吸的一種罕見遺傳性神經肌肉疾病。(編輯:陳政偉)1120624

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