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SMA基因治療納健保給付 全台首例效果顯著

2023/10/15 17:40(2024/2/15 20:21 更新)
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健保8月通過給付罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療藥物,也是健保首次將罕病基因治療藥品納入給付。高雄醫學大學附設中和紀念醫院15日舉行記者會公布首例醫療個案情形,證明「越早治療效果越好」。(高醫提供)中央社記者洪學廣傳真  112年10月15日
健保8月通過給付罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療藥物,也是健保首次將罕病基因治療藥品納入給付。高雄醫學大學附設中和紀念醫院15日舉行記者會公布首例醫療個案情形,證明「越早治療效果越好」。(高醫提供)中央社記者洪學廣傳真 112年10月15日
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(中央社記者林巧璉高雄15日電)健保8月通過給付罕病SMA基因治療藥物「諾健生(Zolgensma)」,也是健保首次將罕病基因治療藥品納入給付。高醫今天公布首例醫療情形,證明「越早治療效果越好」。

高雄醫學大學附設中和紀念醫院今天新聞稿說明,脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,簡稱SMA),是一種因SMN1基因變異導致進行性神經肌肉退化疾病,因脊髓運動神經細胞受損,影響獨坐、行走、說話、呼吸和進食等活動的肌肉功能。

目前健保給付背針、口服及基因針劑等3種治療方式,基因治療藥物於8月納入健保給付,國內第一例接受健保給付基因治療的第一型SMA病童在中和紀念醫院執行給藥,費用高達新台幣4900萬元,追蹤效果良好,治療過程首度曝光。

新聞稿引健保署長石崇良看法表示,健保首次將罕病基因治療藥品納入給付,適應症為「6個月以下發病,且帶有基因突變」的SMA病人,預估1年有8~9名病童受惠。基因治療藥物是一次性治療,終身僅需施打一次。

健保署自民國109年7月起給付SMA脊髓注射藥物,今年4月給付口服液劑,8月再將基因治療藥物納入給付,健保署逐步爭取預算逐步擴增給付範圍,照護人數持續增加。石崇良鼓勵新生兒要做SMA篩檢,能及早用藥、治療效果更好。

高醫院長王照元表示,SMA發生率約萬分之一,最嚴重的第一型SMA病童,約80%在2歲前就會因呼吸衰竭死亡,是目前世界上嬰兒死亡率最高遺傳疾病。健保給付第一個SMA基因治療個案已於8月23日在高醫執行藥物治療,這名4個月又11天大男嬰治療前頭部無法直立,全身軟弱無力,哭聲微弱,經過2個月治療後頭部已可以控制自如、扶著髖部可以坐立、手部抓握力量變強、並且能主動連續翻身、趴著時可自主抬頭。

家屬非常感謝政府與健保署同意SMA基因治療藥物由健保給付,讓孩子與家屬免除每天面對運動功能退化的恐懼及擔憂,可以改善寶寶的運動功能暨生活品質,重新燃起生命希望。

高醫小兒科部教授鐘育志表示,SMA這種曾被視為無法治療的神經退化疾病,現在已有3種治療藥物,包括需終生給藥的RNA藥物(Nusinersen髓鞘內給藥)、小分子藥物(Risdiplam口服),以及只需一次性給藥的基因治療藥物(Zolgensma靜脈注射),讓病童可免於死亡威脅或運動功能退化恐懼,且呼吸和進食功能都可以持續穩定。

接受基因治療男童運動功能從治療前「費城兒童醫院嬰兒神經肌肉疾病測試」(Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders, CHOP-INTEND)的31分,進步到64分(滿分),漸漸追上正常嬰兒發展。

新聞稿表示,今年4月1日起健保署公布SMA治療藥物擴大,如具3個(含)以下SMN2基因拷貝數,經新生兒篩檢即將發病個案,限使用Nusinersen;3歲內發病確診且開始治療年齡滿7歲者,且臨床評估運動功能指標RULM≧15的SMA個案等。8月健保通過給付罕病SMA基因治療藥物「諾健生(Zolgensma)」,也是健保首次將罕見疾病基因治療藥品納入給付。

從SMA藥物臨床試驗和真實世界的數據顯示在脊髓運動神經元廣泛喪失前,越早治療效果越好。期許每位第一型SMA病童都能儘早治療獲得最佳治療效果,讓他們享有像正常兒童一樣快樂上學機會,大幅提升SMA家庭的生活品質,讓第一型SMA病童勇敢追夢。(編輯:孫承武)1121015

健保8月通過給付罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療藥物,也是健保首次將罕病基因治療藥品納入給付。高雄醫學大學附設中和紀念醫院15日舉行記者會公布首例醫療個案情形,證明「越早治療效果越好」。(高醫提供)中央社記者洪學廣傳真 112年10月15日
健保8月通過給付罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療藥物,也是健保首次將罕病基因治療藥品納入給付。高雄醫學大學附設中和紀念醫院15日舉行記者會公布首例醫療個案情形,證明「越早治療效果越好」。(高醫提供)中央社記者洪學廣傳真 112年10月15日
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